13 Yaşındaki Bir Kızda Yeni Bir Tedavi Kanseri İyileştiriyor

İngiltere'de ilk kez kanser için yeni bir tedavi uygulandı. 13 yaşındaki Alyssa'da olumlu sonuç verdi.
13 Yaşındaki Bir Kızda Yeni Bir Tedavi Kanseri İyileştiriyor
Leonardo Biolatto

Yazan ve doğrulayan Doktor Leonardo Biolatto.

Son Güncelleme: 02 Şubat, 2023

Kanser için yeni bir tedavi bulmak mucizevi görünüyor. Ancak bilim, geleneksel yaklaşımlara alternatif yollar bulabilecek kadar ilerlemiştir.

Alyssa olayı bunu kanıtlıyor. 13 yaşındaki bu İngiliz kız çocuğu, kanser hastalarında ilk kez uygulanan bir yöntemle tedavi edildi. Great Ormond Street Çocuk Hastanesi’ne göre, hayatı riski olan akut lenfoblastik lösemiden arınmış durumda.

Annesi, umutsuz olmaktan çıkıp normal bir hayat yaşadığını hayal etmeye başladığına inanamıyor. Ve bunların tümü, bilim insanları arasında yalnızca birkaç yıldır var olan temel düzenleme terapisi ile destekleniyor.

“Geçen yılın sonunda, onunla geçireceğimiz son Noel olacağını düşündük. Ocak ayında, o 13 yaşına geldiğinde tek yaptığım ağlamaktı.” -Alyssa’nın annesi Kiona

Alyssa’nın hastalığı neydi?

Akut lenfositik lösemi veya akut lenfoblastik lösemi, beyaz kan hücrelerinin habis bir neoplazmıdır. Çok hızlı gelişir ve birkaç ay içinde ölümcül olabilir.

Lenfositlerin (bir tür beyaz kan hücresi) kontrolsüz bir şekilde çoğaldığı kemik iliğinde başlama eğilimindedir. Oradan da kana geçerek diğer organlara ulaşarak aşırı üremelerini uzatırlar. Bu nedenle karaciğerde, lenf düğümlerinde, dalakta ve hatta merkezi sinir sisteminde eser miktarda bulunabilir.

İstatistikler, bu löseminin 5 yaşın altındaki çocuklarda daha sık görüldüğünü göstermektedir. Buna rağmen, vakaların %60’ına bebeklerde teşhis konur.

Akut lenfoblastik lösemiden muzdarip olma riskinin 1000’de 1 olduğu tahmin edilmektedir ve kadınlarda erkeklerden daha yüksek bir olasılık vardır. Çocuklara daha fazla tanı konulmasına rağmen, yetişkinlerden daha iyi bir prognozları vardır.

Alyssa geleneksel protokole göre tedavi edildi. Kemoterapi ve kemik iliği nakli aldı. Ancak yanıtı zayıftı ve hastalığın gerileme olasılığı yoktu.

Kanserini iyileştirecek yeni tedavi son seçenek olarak ortaya çıktı. Temel düzenleme terapisi ile deneyler yapan araştırmacılar, ona bir klinik deneye katılma şansı sundu.

Bu tedavi ilk kez insanlar üzerinde test edilebiliyordu. Alyssa kabul etti ve sonuç son derece olumluydu.

Yeni bir yöntem kanseri tedavi ediyor
Beyaz kan hücreleri farklı tiplerde gelir. Alyssa’nın vücudunda değişikliğe uğrayanlar lenfositlerdi.

Bunu da okumanın ilginizi çekebileceğini düşünüyoruz: Meme Kanseri: Ana Nedenleri Nelerdir?

Bu yeni tedavi kanser iyileştirmede nasıl çalışıyor?

Baz düzenleme tedavisi, deoksiribonükleik asit veya DNA’nın bileşimine dayanır. Nasıl olduğumuzu ve nasıl çalıştığımızı kodlayan genetik bilgi burada yatar.

Bilim insanları, nükleotitlerden oluşan bu koda ulaşmayı başardılar. Farklı nükleotitlerin (harfler gibi olacak) kombinasyonu, doğal talimatlar (kelimeler olacaktır) oluşturur.

Bir harfi (bir nükleotidi) değiştirmek, kelimeyi değiştirmek ve dolayısıyla organizmayı yöneten talimatları değiştirmektir. Temel düzenleme terapisi, bilim insanlarının bir hücrenin yapmasını istediklerine göre, hücre süreçlerine rehberlik etmek için bu talimatları istediği zaman yapar.

Ancak bunu yapmak, söylemesi kadar kolay değil. Bir nükleotidi değiştirmek, özel bir teknoloji ve amaçlanan talimatla tam on ikiden vurmayı gerektirir.

Alyssa’nın kanserini iyileştirmeye yönelik yeni tedavi bir değil birkaç adımda şekillendi:

  1. Birisi, Alyssa’nın vücudunun onlara saldırmaması için baz düzenleme terapisiyle değiştirilmiş lenfositleri bağışladı.
  2. Bağışlanan aynı lenfositler,beyaz kan hücresi bağışında sık görülen bir durum olan birbirlerine saldırmayacakları şekilde yeniden modifiye edildi.
  3. Bağışlanan hücrelerin antikanser tedavilerine karşı görünmez kalması için başka bir modifikasyon kullanıldı.
  4. Son olarak, bağışlanan lenfositlerin Alyssa’nın malign lenfositlerine saldırabilmesi ve onları ortadan kaldırabilmesi için son baz düzenlemesi yapıldı.

Bu makaleyi beğendiniz mi? Şunu da okumak isteyebilirsiniz: Kanser Tedavisi Üzerine Yeni Denemeler Yapılıyor

Bağışıklık sistemini geri yükleme

Değiştirilmiş donör hücreler Alyssa’nın vücuduna girip kanseri yok ettikten sonra, kız için başka bir kemik iliği nakli ayarlanması gerekiyordu. Bu şekilde, bağışıklık sistemi geri yüklendi.

Süreç de kolay olmadı. Alyssa 4 ay hastanede kaldığı süre boyunca ağır enfeksiyonlara maruz kaldı. Çok az ziyaretçi aldı ve erkek kardeşi okula gittiği ve mikrop taşıyıcısı olabileceği için yanına bile yaklaşamadı.

Çabalar sonucunda tam remisyon sağlandı. Bugüne kadar, kızın vücudunda hiçbir lösemi izi yok ve hala düzenli kontrollerden geçmesine rağmen, kanseri iyileştirmeye yönelik yeni tedavinin diğer birçok hasta için somut bir vaat olduğu varsayılıyor. Özellikle aynı hastalığa sahip olup geleneksel tedavilere iyi yanıt vermeyen çocuklar için idealdir.

Kanserli bir çocuk
Çocukların bir yüzdesi geleneksel kanser tedavilerine iyi yanıt vermiyor, bu nedenle temel düzenlemeden yararlanabilirler.

Temel düzenleme terapisinin geleceği nedir?

Burada sadece kanseri iyileştirmek için yeni bir tedaviye bakmıyoruz. Temel düzenleme tedavisi yenidir ve dünya çapında klinik uygulamaları bulmak için farklı araştırmalar yürütülmektedir.

Belki de en alakalı olanlardan biri orak hücreli anemiyi hedefleyendir. Bu hastalık genetik bir başarısızlık nedenine yanıt verdiğinden, kusurlu nükleotitlerin düzeltilmesi hemen iyileştirici olabilir.

Genetik ilaçlar da hastanın ihtiyaçlarına göre üretilebilir. Bu, onu alacak kişiyle eşleşen bir hapın veya flakonun üretilmesini içerecektir, böylece bu, onların özel hastalıklarını olumsuz etkiler olmadan tedavi edecektir.

Temel düzenleme terapisi, yaygın olarak kişiselleştirilmiş tıbbın geleceği olarak görülüyor.

Şimdilik Great Ormond Street Çocuk Hastanesi, Alyssa’nınkine benzer bir durumda olan 10 hastası daha olduğunu bildirdi. Kanseri iyileştirmeyi amaçlayan bu yeni tedaviyi alacak olan bir sonraki kişi onlar olacak.

Bu, şimdiye kadarki en gelişmiş hücre mühendisliğimiz ve diğer yeni tedavilerin ve nihayetinde hasta çocuklar için daha iyi geleceklerin yolunu açıyor. -Waseem Qasim, immünolog


Tüm alıntı yapılan kaynaklar, kalitelerini, güvenilirliklerini, güncelliklerini ve geçerliliklerini sağlamak için ekibimiz tarafından derinlemesine incelendi. Bu makalenin bibliyografisi güvenilir ve akademik veya bilimsel doğruluğa sahip olarak kabul edildi.


  • Antoniou, Panagiotis, Annarita Miccio, and Mégane Brusson. “Base and prime editing technologies for blood disorders.” Frontiers in Genome Editing 3 (2021): 618406.
  • Lin, Ling, et al. “Complementary base editing approaches for the treatment of sickle cell disease and beta thalassemia.” Blood 134 (2019): 3352.
  • Porto, Elizabeth M., et al. “Base editing: advances and therapeutic opportunities.” Nature Reviews Drug Discovery 19.12 (2020): 839-859.
  • Sachinidis, Agapios. “High-throughput base editing: a promising technology for precision medicine and drug discovery.” Signal Transduction and Targeted Therapy 6.1 (2021): 1-2.
  • Vizcaíno, Martha, et al. “Guía de atención integral para la detección oportuna, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de leucemia linfoide aguda en niños, niñas y adolescentes.” Revista colombiana de cancerología 20.1 (2016): 17-27.

Bu metin yalnızca bilgilendirme amaçlı sunulmuştur ve bir profesyonelle görüşmeyi yerine geçmez. Şüpheleriniz varsa, uzmanınıza danışın.